Home Vijesti ​Lutrija života: Četvero teško bolesnih mališana iz Hrvatske u utrci za najskuplji...

​Lutrija života: Četvero teško bolesnih mališana iz Hrvatske u utrci za najskuplji lijek

SHARE

Farmaceutska tvrtka Novartis raspisala je lutriju na svjetskoj razini vrijednu 210 milijuna dolara. I tu ne bi bilo ništa čudno, reklo bi se lutrija kao lutrija, da nije riječ o “nagradnoj igri” koju igraju bolesna djeca, a sretnici će dobiti potreban lijek.

Riječ je o trenutno najskupljem lijeku na svijetu – Zolgensmi, za liječenje spinalne mišićne atrofije (SMA), teške nasljedne, neizlječive, neuromuskulaturne bolesti koja ima progresivni karakter.

Rok za prijavu pacijenata za ovu neobičnu lutriju bio je krajem prošlog tjedna, a među njima je i četvaro mališana iz Hrvatske.

“Mi smo prijavili četiri mala pacijenta koji odgovaraju kriterijima koje traži tvrtka. To je, među ostalim, i da nisu stariji od dvije godine. Svi su oni registrirani u našem Referalnom centru”, kazao je za Jutarnji list dr. Milivoj Novak, pomoćnik ravnatelja KBC-a Zagreb, gdje se liječe svi hrvatski pacijenti oboljeli od SMA.

Dodatno “sito” za pacijente bit će postavljeno u samom Novartisu pa se zasad još ne zna hoće li svih četvero hrvatskih pacijenta konkurirati za liječenje ovim novim lijekom. Za jedno dijete se smatra da apsolutno mora “proći” jer zadovoljava sve kriterije koje traži tvrtka, ali to još uvijek nije jamstvo da će “na lutriji” lijek i stvarno dobiti.

Valja naglasiti da su svi potencijalni hrvatski kandidati u ovom trenutku na liječenju jednim od dva postojeća lijeka, Spinrazom i Risdiplamom, jer se smatra da to nije kontraindikacija za liječenje Zolgensmom.

Kako Jutarnji doznaje iz Novartisa, u ponedjeljak je počela prva dvotjedna raspodjela Zolgensme, ali zbog zaštite pacijenta i liječnika AveXis, koji je raspisao “lutriju”, ne želi komentirati detalje o onima koji su registrirani u ovom projektu, kako pojedinačno, tako i u određenoj zemlji.

Cijena Zolgensme je 2,1 milijun dolara po jednom pacijentu. No, za razliku od Spinraze, koju je potrebno uzimati doživotno, za sada istraživanja govore da je Zolgensma genska terapija koja se primjenjuje jednokratno, odnosno injekcijom koja sadrži lijek za “ispravljanje” gena SMA I, čija je “neispravnost” glavni krivac za ovu bolest, piše Jutarnji list.